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Nova terapia genética é esperança futura para tratar hipertensão pulmonar associada à insuficiência cardíaca

Estudo publicado em 03 de maio no Journal of the American College of Cardiology (JACC) trás esperança para pacientes com quadro de hipertensão Pulmonar.

Cientistas usaram terapia genética para impedir a progressão da hipertensão pulmonar. A doença consiste em forma de pressão arterial elevada nos vasos sanguíneos do pulmão, e está associada está ligada à insuficiência cardíaca, de acordo com um estudo liderado por Roger J. Hajjar, MD, Professor de Medicina e diretor do Centro de Pesquisa Cardiovascular no Icahn Escola de Medicina Monte Sinai.

A hipertensão arterial pulmonar (HAP) é uma doença rara, de progressão rápida, que ocorre quando a pressão arterial é muito alta nas artérias do pulmão. O problema pode levar a uma sobrecarga do lado direito do coração e levar a complicações com importante impacto na qualidade de vida do paciente.

Quando as artérias do pulmão ficam muito estreitas, o transporte de sangue fica prejudicado, levando, assim, ao aumento da pressão arterial. Além disso, quando os vasos sanguíneos estão muito estreitos, o coração precisa trabalhar mais para forçar a passagem do sangue, o que acaba sobrecarregando-o. Além disso, o estreitamento das artérias ainda impede que o fluxo de sangue seja suficiente. Se não há circulação suficiente, ou seja, se o sangue não chega aos pulmões em quantidade suficiente para receber oxigênio, a circulação do corpo inteiro fica prejudicada.

A doença não tem cura, e o tratamento visa controlar os sintomas e prevenir danos aos pulmões. Em casos extremos é indicado o transplante coração pulmão. Pacientes do sexo feminino compõem cerca de 72% da população total de pacientes com HAP.

O estudo teve dois objetivos principais. Em primeiro lugar, os cientistas queriam saber se é viável proporcionar um gene terapêutico chamado SERCA2a na forma de aerossol, e em segundo lugar, eles queriam ver se havia um impacto benéfico sustentado, e se os genes transferidos efetivamente diminuiriam ou impediria a progressão das alterações vasculares nas vias aéreas. A técnica de inalação de aerossóis utilizado para entregar o gene SERCA2a neste estudo tinha se provado eficaz em um modelo de roedor em um estudo anterior. No entanto, o presente estudo é o primeiro a explorar esta abordagem em um modelo suíno grande (Yorkshire) cuja HP se assemelha ao de seres humanos.

No estudo, 20 porcos foram divididos em dois grupos, na qual a metade recebeu o vector viral de aerossol que transporta o gene SERCA2a e a outra metade recebeu um spray de solução salina. Após dois meses os cientistas realizaram testes para ver se os novos genes terapêuticos estavam presentes e funcionais nos vasos dos pulmões dos animais, e se a transferência produziu os efeitos desejados. Quando eles examinaram os animais, eles descobriram que que a função cardíaca e pulmonar tinha melhorado e as alterações celulares anormais que causam HP foram reduzidos.

O potencial terapêutico do uso de terapia genética para o tratamento de hipertensão pulmonar por meio de entrega em aerossol transportando SERCA2a é bastante significativo, entretanto são necessários mais estudos em modelo animal com o objetivo de testar a eficácia e segurança a longo prazo antes de avançar para os ensaios clínicos humanos. Mas uma coisa é certa: a entrega de genes nas vias aéreas parece modificar fisiopatologia fundamental e, portanto, tem potencial de oferecer benefícios terapêuticos para os seres humanos com diferentes tipos de doenças vasculares pulmonares.

Dra. Luciana Alves PhD – Blogger em PACEMAKERusers – portadora de marca-passo cardíaco

Texto traduzido e Adaptado de: News Medical e JACC

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